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Figure 1.

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MNMet bénéfice d’une stratégie mstn interférente. Avec environ 3 millions de personnes atteintes deMNMen France et aucune thérapie curative disponible, il y a nécessité de développer des stratégies de reconditionnement musculaire. L’inactivation de la mstn est une piste thérapeutique intéressante. Dans le cas de la MCN-AD, nous avons démontré le bénéfice évident sur la physiologie musculaire d’une telle stratégie : augmentation du poids et du volume musculaires associée à une amélioration la force musculaire et la capacité locomotrice. Au niveau moléculaire, l’inactivation de la mstn permet une stimulation de la voie de signalisation enclenchée par l’IGF-1, et une atténuation de la voie de dégradation ubiquitine-protéasome (UP). Ces deux événements contribuent à l’amélioration du phénotype musculaire lié à la maladie.

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