Médicaments orphelins : un nouveau concept à l’épreuve du temps

Orphan drugs: a new concept to the test of time

¹ Direction des Affaires Publiques, AFM-Téléthon, Évry, France
² Direction Juridique des affaires scientifiques et médicales, AFM-Téléthon, Évry, France
³ Centre de compétence neuromusculaire, Filnemus, Hôpital Marin, Hendaye, France
⁴ Département Myoinfo, Direction des Actions Médicales, AFM-Téléthon, Évry, France

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Résumé

Les personnes atteintes de maladies rares ont été longtemps les laissées pour compte des systèmes de santé, faute de traitements adaptés à leurs cas. Leurs pathologies attirent désormais toute l’attention des laboratoires pharmaceutiques, devenant même pour ces derniers un enjeu important de leurs recherches et de leur croissance. Si la création du statut de médicament orphelin a constitué une avancée concrète dans le domaine des maladies rares, les payeurs, gouvernements, assureurs comme patients s’interrogent toutefois sur le prix et la prise en charge de ces traitements. Revenir sur 35 ans d’histoire des médicaments orphelins a donc du sens pour mieux comprendre la situation présente et les questionnements qu’elle suscite.