Le tamoxifène dans l’arsenal thérapeutique des maladies neuromusculaires ?

Tamoxifen in the therapeutic arsenal of neuromuscular diseases?

¹ Biochimie pharmaceutique, Section des sciences pharmaceutiques, Université de Lausanne, Université de Genève, Genève, Suisse
² Direction des Actions médicales, AFM-Téléthon, Évry, France

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Résumé

Compte tenu des coûts importants du développement clinique de nouvelles molécules et de la lenteur de la découverte de nouveaux traitements, repositionner un médicament « ancien » dans une nouvelle indication s’avère parfois une solution intéressante. Elle implique de réutiliser un composé dont la sécurité et la tolérance ont déjà été démontrées, avec potentiellement une réduction des délais et des budgets de développement, mais aussi une augmentation des chances de succès. Le tamoxifène, utilisé en oncologie depuis près de 40 ans, est ainsi considéré comme un candidat médicament prometteur pour la dystrophie musculaire de Duchenne mais aussi pour la myopathie myotubulaire liée à l’X. Point d’étape…