| Numéro |
Cah. Myol.
Numéro 23, juillet 2021
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|---|---|---|
| Page(s) | 12 - 17 | |
| Section | Mise au point / Focus | |
| DOI | https://doi.org/10.1051/myolog/202123004 | |
| Publié en ligne | 2 août 2021 | |
Micro/mini-dystrophines et dystrophie musculaire de Duchenne : entre espoirs et défis
Micro/mini-dystrophins and Duchenne muscular dystrophy: between hopes and challenges
1
i-Motion, Institut de Myologie, Paris, France
2
Généthon, Évry, France
3
Unité de neurologie pédiatrique, Centre de référence MNM AOC, CHU de Toulouse, France
4
Service de Pédiatrie, Centre de référence constitutif MnM AOC, CHU de Brest, France
5
LaTIM Inserm UMR1101, GISBeACHILD, Brest, France
* Contact elagrue@genethon.fr
Les nombreux travaux précliniques de thérapie génique (TG) mis en œuvre afin de modifier l’histoire naturelle de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), ont aujourd’hui abouti à la mise en place d’essais cliniques évaluant la sécurité et l’efficacité de l’administration de mini- ou micro-dystrophines chez l’enfant, et à terme peut-être chez l’adulte. Nous reprendrons dans cet article le principe général de la TG, les modèles animaux étudiés, les essais cliniques avec mini- ou micro-dystrophine actuellement en cours, et enfin les limites et effets indésirables possibles de ce type de thérapeutique innovante.
© E. Lagrue et al., publié par EDP Sciences, 2021
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