| Numéro |
Cah. Myol.
Numéro 15, Juin 2017
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|---|---|---|
| Page(s) | 34 - 36 | |
| Section | Essais cliniques / Clinical trials | |
| DOI | https://doi.org/10.1051/myolog/201715034 | |
| Publié en ligne | 23 juin 2017 | |
Essais cliniques SMA en cours : diverses approches visant différentes cibles1
Ongoing clinical trials in SMA: distinct targets based on distinct approaches
AFM-Téléthon, Évry, France
* Contact tnbrignol@afm-telethon.fr
Parallèlement à l’autorisation de mise sur le marché du Spinraza® par la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis en décembre dernier pour les formes adultes et pédiatriques de l’amyotrophie spinale (SMA), d’autres molécules sont en cours de développement. Voici ci-après un aperçu des essais en cours à travers le monde. Ils sont classés ici en fonction du mode d’action des molécules testées.
Source : https://clinicaltrials.gov/ (données au 15 avril 2017).
© T.N. Brignol, publié par EDP Sciences, 2017
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Action sur SMN2
Modification de l’épissage de l’ARN messager du gène SMN2 destinée à réintégrer l’exon 7 afin de produire une protéine SMN2 fonctionnelle en quantité suffisante.
1. Spinraza® (nusinersen ou ex-IONIS-SMNRx ou ex ISIS-SMNRx ou ex ISIS-396443 ou ex-BIIB058)
Oligonucléotide antisens développé par Ionis Pharmaceuticals Inc. en partenariat avec le laboratoire Biogen (pour sa commercialisation).
Voie d’administration : intrathécale.
| Pays | Statut | Nombre de patients | Phase | Âge | Type SMA | Début- Fin | Durée du suivi | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Essai SHINE NCT02594124 | France (I-Motion), Allemagne, Australie, Belgique, Canada, Espagne, États-Unis, Grande-Bretagne, Hong Kong, Italie, Japon, Corée, Suède, Taïwan | Recrutement sur invitation | 289 | III (extension des 4 essais ENDEAR, CHERISH, NCT02052791 NCT01839656 sans placebo) | 13 mois à 21 ans | 1 et 2 | Nov2015- Août 2022 | 1 807 jours |
| Essai NURTURE NCT02386553 | Allemagne, Australie, États-Unis, Italie, Qatar, Taïwan, Turquie | Recrutement en cours | 25 | II (sans placebo) | ≤ 6 semaines | 1 | Mai 2015- Sept2019 | 868 jours |
| Essai EMBRACE NCT02462759 | États-Unis, Allemagne | Recrutement terminé Essai en cours | 21 | II (avec placebo) | Nourrissons, enfants, adultes, seniors, (non éligibles aux essais ENDEAR et CHERISH) | 1 à 4 | Août 2015 - Avril 2019 | 44 mois |
2. RO7034067 (RG7916)
Molécule développée par le laboratoire Hoff-mann-La Roche en partenariat avec PTC Therapeutics.
Voie d’administration : orale.
| Pays | Statut | Nombre de patients | Phase | Âge | Type SMA | Début- Fin | Durée du suivi | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Essai SUNFISH NCT02908685 | France (Paris, Bron, Lille, Nantes), Allemagne, Australie, Belgique, Canada, Espagne, États-Unis, Italie, Royaume-Uni, Suède, Suisse, Taïwan, Turquie | Recrutement en cours | 186 | II (avec placebo) | 2 à 25 ans | 2 et 3 | 0ct2016- Mars 2020 | Partie 1 (exploratoire) : 12 semaines Partie 2 (confirmatoire) : 24 mois |
| Essai FIREFISH NCT02913482 | France (Paris, Lille, Montpellier, Nantes), États-Unis, Allemagne, Australie, Belgique, Italie, Suisse, Taïwan, Turquie | Recrutement en cours | 48 | II (sans placebo) | 1 à 17 mois | 1 | Déc 2016 - Avril 2019 | 25 mois |
3. LMI070
Molécule développée par Novartis Pharmaceuticals.
Voie d’administration : orale.
| Pays | Statut | Nombre de patients | Phase | Âge | Type SMA | Début- Fin | Durée du suivi | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Essai NCT02268552 | Allemagne, Belgique, Danemark, Italie | Recrutement en cours | 42 | I/II (sans placebo) Essai en ouvert | 1 à 7 mois | 1 | Avril 2015- Août2017 | 13 semaines |
Apport du gène SMN AVXS-101
Molécule développée par AveXis.
Suite aux résultats intermédiaires encourageants de l’essai en cours, le laboratoire prépare, courant 2017, un nouvel essai dans la SMA de type 1 aux États-Unis puis en Europe, et un essai dans la SMA de type 2.
Voie d’administration : une administration unique par cathéter veineux inséré dans une veine périphérique.
| Pays | Statut | Nombre de patients | Phase | Âge | Type SMA | Début- Fin | Durée du suivi | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Essai AVXS-101 NTC02122952 | États-Unis | Recrutement terminé, essai en cours | 15 | I (sans placebo) | ≤ 6 mois | 1 | Avril 2014- Déc 2017 | 2 ans |
Protection du motoneurone et/ou du muscle
1. Olesoxime
Molécule visant à protéger le motoneurone, mise au point par Trophos avec le soutien de l’AFMTéléthon, rachetée et développée par le laboratoire Hoffmann-La Roche.
Voie d’administration : orale, sous forme de sirop, ou par sonde gastrique.
| Pays | Statut | Nombre de patients | Phase | Âge | Type SMA | Début- Fin | Durée du suivi | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Essai NTC02628743 | France (Bron, Garches, Lille, Marseille, Montpellier, Paris, Toulouse), Allemagne, Belgique, Italie, Pays-Bas, Pologne, Royaume-Uni | Recrutement terminé, essai en cours | Patients ayantparticipé aux essais précédents de phases IbetlI | Extension de la phase II | Enfants, adultes, seniors | 2, 3, 4 | Janv 2016 - Déc 2020 | 4 ans |
2. CK-2127107
Molécule développée par Cytokinetics en collaboration avec Astellas Pharma Global Development Inc pour améliorer la fonction musculaire.
Voie d’administration : orale.
| Pays | Statut | Nombre de patients | Phase | Âge | Type SMA | Début- Fin | Durée du suivi | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Essai CY5021 NTC02644668 | États-Unis, Canada | Recrutement terminé, essai en cours | 72 | phase II (avec placebo) | ≥ 12 ans | 2, 3, 4 | Déc 2015 - Juil 2017 | 12 semaines |
3. Pyridostigmine (mestinon)
Pour améliorer la fatigabilité musculaire en préservant la jonction neuromusculaire.
Voie d’administration : orale.
| Pays | Statut | Nombre de patients | Phase | Âge | Type SMA | Début- Fin | Durée du suivi | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Essai SPACE NTC02941328 | Pays-Bas | Recrutement en cours | 50 | II (avec placebo) | ≥ 12 ans | 2, 3, 4 | Déc 2015 - Déc 2017 | 16 semaines |
| Essai EMOTAS NTC02227823 | Belgique | Recrutement en cours | 20 | II (avec placebo) | ≥ 6 ans | 3 | Juil 2014- Juil 2017 | 6 mois |
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