Open Access
Numéro
Cah. Myol.
Numéro 15, Juin 2017
Page(s) 34 - 36
Section Essais cliniques / Clinical trials
DOI https://doi.org/10.1051/myolog/201715034
Publié en ligne 23 juin 2017

© T.N. Brignol, publié par EDP Sciences, 2017

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Action sur SMN2

Modification de l’épissage de l’ARN messager du gène SMN2 destinée à réintégrer l’exon 7 afin de produire une protéine SMN2 fonctionnelle en quantité suffisante.

1. Spinraza® (nusinersen ou ex-IONIS-SMNRx ou ex ISIS-SMNRx ou ex ISIS-396443 ou ex-BIIB058)

Oligonucléotide antisens développé par Ionis Pharmaceuticals Inc. en partenariat avec le laboratoire Biogen (pour sa commercialisation).

Voie d’administration : intrathécale.

Pays Statut Nombre de patients Phase Âge Type SMA Début- Fin Durée du suivi
Essai SHINE NCT02594124 France (I-Motion), Allemagne, Australie, Belgique, Canada, Espagne, États-Unis, Grande-Bretagne, Hong Kong, Italie, Japon, Corée, Suède, Taïwan Recrutement sur invitation 289 III (extension des 4 essais ENDEAR, CHERISH, NCT02052791 NCT01839656 sans placebo) 13 mois à 21 ans 1 et 2 Nov2015- Août 2022 1 807 jours
Essai NURTURE NCT02386553 Allemagne, Australie, États-Unis, Italie, Qatar, Taïwan, Turquie Recrutement en cours 25 II (sans placebo) ≤ 6 semaines 1 Mai 2015- Sept2019 868 jours
Essai EMBRACE NCT02462759 États-Unis, Allemagne Recrutement terminé Essai en cours 21 II (avec placebo) Nourrissons, enfants, adultes, seniors, (non éligibles aux essais ENDEAR et CHERISH) 1 à 4 Août 2015 - Avril 2019 44 mois

2. RO7034067 (RG7916)

Molécule développée par le laboratoire Hoff-mann-La Roche en partenariat avec PTC Therapeutics.

Voie d’administration : orale.

Pays Statut Nombre de patients Phase Âge Type SMA Début- Fin Durée du suivi
Essai SUNFISH NCT02908685 France (Paris, Bron, Lille, Nantes), Allemagne, Australie, Belgique, Canada, Espagne, États-Unis, Italie, Royaume-Uni, Suède, Suisse, Taïwan, Turquie Recrutement en cours 186 II (avec placebo) 2 à 25 ans 2 et 3 0ct2016- Mars 2020 Partie 1 (exploratoire) : 12 semaines Partie 2 (confirmatoire) : 24 mois
Essai FIREFISH NCT02913482 France (Paris, Lille, Montpellier, Nantes), États-Unis, Allemagne, Australie, Belgique, Italie, Suisse, Taïwan, Turquie Recrutement en cours 48 II (sans placebo) 1 à 17 mois 1 Déc 2016 - Avril 2019 25 mois

3. LMI070

Molécule développée par Novartis Pharmaceuticals.

Voie d’administration : orale.

Pays Statut Nombre de patients Phase Âge Type SMA Début- Fin Durée du suivi
Essai NCT02268552 Allemagne, Belgique, Danemark, Italie Recrutement en cours 42 I/II (sans placebo) Essai en ouvert 1 à 7 mois 1 Avril 2015- Août2017 13 semaines

Apport du gène SMN AVXS-101

Molécule développée par AveXis.

Suite aux résultats intermédiaires encourageants de l’essai en cours, le laboratoire prépare, courant 2017, un nouvel essai dans la SMA de type 1 aux États-Unis puis en Europe, et un essai dans la SMA de type 2.

Voie d’administration : une administration unique par cathéter veineux inséré dans une veine périphérique.

Pays Statut Nombre de patients Phase Âge Type SMA Début- Fin Durée du suivi
Essai AVXS-101 NTC02122952 États-Unis Recrutement terminé, essai en cours 15 I (sans placebo) ≤ 6 mois 1 Avril 2014- Déc 2017 2 ans

Protection du motoneurone et/ou du muscle

1. Olesoxime

Molécule visant à protéger le motoneurone, mise au point par Trophos avec le soutien de l’AFMTéléthon, rachetée et développée par le laboratoire Hoffmann-La Roche.

Voie d’administration : orale, sous forme de sirop, ou par sonde gastrique.

Pays Statut Nombre de patients Phase Âge Type SMA Début- Fin Durée du suivi
Essai NTC02628743 France (Bron, Garches, Lille, Marseille, Montpellier, Paris, Toulouse), Allemagne, Belgique, Italie, Pays-Bas, Pologne, Royaume-Uni Recrutement terminé, essai en cours Patients ayantparticipé aux essais précédents de phases IbetlI Extension de la phase II Enfants, adultes, seniors 2, 3, 4 Janv 2016 - Déc 2020 4 ans

2. CK-2127107

Molécule développée par Cytokinetics en collaboration avec Astellas Pharma Global Development Inc pour améliorer la fonction musculaire.

Voie d’administration : orale.

Pays Statut Nombre de patients Phase Âge Type SMA Début- Fin Durée du suivi
Essai CY5021 NTC02644668 États-Unis, Canada Recrutement terminé, essai en cours 72 phase II (avec placebo) ≥ 12 ans 2, 3, 4 Déc 2015 - Juil 2017 12 semaines

3. Pyridostigmine (mestinon)

Pour améliorer la fatigabilité musculaire en préservant la jonction neuromusculaire.

Voie d’administration : orale.

Pays Statut Nombre de patients Phase Âge Type SMA Début- Fin Durée du suivi
Essai SPACE NTC02941328 Pays-Bas Recrutement en cours 50 II (avec placebo) ≥ 12 ans 2, 3, 4 Déc 2015 - Déc 2017 16 semaines
Essai EMOTAS NTC02227823 Belgique Recrutement en cours 20 II (avec placebo) ≥ 6 ans 3 Juil 2014- Juil 2017 6 mois

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