Open Access
Tableau I
Principales caractéristiques des essais thérapeutiques en cours.
| Nom de l’essai | Molécule | Promoteur | Phase | Population DMD éligible | Localisation | Période (début-finestimée) |
|---|---|---|---|---|---|---|
| SRP-9001 NCT03375164 | AAVrh74.MCK.micro-dystrophine | Sarepta-Therapeutics | I/II | N = 4 (3 mois-7 ans) | États-Unis | 201S-2023 |
| SRP-9001 NCT03769116 | AAVrh74.MCK.micro-dystrophine | Sarepta-Therapeutics | II | N = 41 (4à7 ans) | États-Unis | 201S-2026 |
| PF-06939926 NCT03362502 | AAV9.CK.micro-dystrophine | Pfizer | Ib | N = 30 (4à12 ans) | États-Unis | 201S-2026 |
| PF-06939926 NCT042S14S5 | AAV9.CK.micro-dystrophine | Pfizer | III | N = 99 (5à12 ans) | Canada, Corée, Espagne, USA, France, Israël, Italie, Japon, Russie | 2020-2027 |
| SGT-001 NCT03368742 | AAV9.CKS.micro-dystrophine | Solid Biosciences | I/II | N = 16 (4à17 ans) | États-Unis | 2017-2027 |
| GNT-016 | AAVS.micro-dystrophine | Généthon Sarepta-Therapeutics | I/n/In | N = 9 (escalade de dose) puis 42 (phase pivotale) (5-10 ans) | États-Unis, France, Israël, Royaume-Uni | 2020-202S |
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