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Tableau I

Principales caractéristiques des essais thérapeutiques en cours.

Nom de l’essai Molécule Promoteur Phase Population DMD éligible Localisation Période (début-finestimée)
SRP-9001 NCT03375164AAVrh74.MCK.micro-dystrophineSarepta-TherapeuticsI/IIN = 4 (3 mois-7 ans)États-Unis201S-2023

SRP-9001 NCT03769116AAVrh74.MCK.micro-dystrophineSarepta-TherapeuticsIIN = 41 (4à7 ans)États-Unis201S-2026

PF-06939926 NCT03362502AAV9.CK.micro-dystrophinePfizerIbN = 30 (4à12 ans)États-Unis201S-2026

PF-06939926 NCT042S14S5AAV9.CK.micro-dystrophinePfizerIIIN = 99 (5à12 ans)Canada, Corée, Espagne, USA, France, Israël, Italie, Japon, Russie2020-2027

SGT-001 NCT03368742AAV9.CKS.micro-dystrophineSolid BiosciencesI/IIN = 16 (4à17 ans)États-Unis2017-2027

GNT-016AAVS.micro-dystrophineGénéthon Sarepta-TherapeuticsI/n/InN = 9 (escalade de dose) puis 42 (phase pivotale) (5-10 ans)États-Unis, France, Israël, Royaume-Uni2020-202S

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